Kopfbereich

dodatkowa nawigacja

Logo

AOP Orphan Pharmaceuticals AG dokonuje zakupu preparatu Selisistat – potencjalnego leku będącego w fazie badań klinicznych do stosowania w leczeniu choroby Huntingtona (HD)


Firma AOP Orphan Pharmaceuticals AG w dniu dzisiejszym ogłosiła, że dokonała zakupu preparatu Selisistat – wysoce selektywnego inhibitora SIRT1, który w przeprowadzonych badaniach eksperymentalnych wykazał potencjalne właściwości modyfikujące schorzenie w kilku chorobach neurodegeneracyjnych. Dane in vitro wskazują ponadto, że Selisistat może potencjalnie działać pobudzająco na proces tworzenia funkcjonalnie aktywnych neuronów.

Ten potencjalny lek został przebadany klinicznie w Fazie I (ustalającej dawkę i tolerancję leku u ludzi) oraz w Fazie II (badającej skuteczność terapeutyczną leku na ograniczonej liczbie pacjentów) badań w HD. Selisistat okazał się bezpieczny pod względem stosowania i tolerancji. Jednak z uwagi na fakt, że HD ma charakter przewlekły, aby uzyskać dowód skuteczności, potrzebne jest kolejne kontrolowane długoterminowe badanie Fazy III.

Poza tym, że Selisistat jest lekiem potencjalnie modyfikującym schorzenie w przypadku chorób neurodegeneracyjnych, jako inhibitor SIRT1 może mieć wartość terapeutyczną w wielu wskazaniach, między innymi w białaczce, nowotworach, sepsie oraz w profilaktyce odrzucenia przeszczepu.

Jak oświadczył Dyrektor Generalny AOP Orphan, Dr. Rudolf Widmann: „Rozwój leków na rzadkie choroby niesie ze sobą znaczne ryzyko. Pokonywanie przeszkód na drodze do wykazania bezpieczeństwa i skuteczności leku, aby uzyskać zezwolenie organu regulacyjnego w dzisiejszych czasach już nie wystarczy, aby zapewnić lek pacjentom, którzy go potrzebują. Rozbieżność pomiędzy tworzeniem leków w dostępnych cenach a nagromadzeniem kwestii administracyjnych często powoduje zahamowanie prowadzenia badań. Jest to zła wiadomość zarówno dla pacjentów, lekarzy, przemysłu farmaceutycznego, jak i dla płatników”.

AOP Orphan zdecydowało się utrzymać szanse obiecującego potencjalnego leku Selisistat i po dokładnej ocenie istniejących danych oraz konsultacjach z ekspertami medycznymi i organami regulacyjnymi poszukać partnerów, którzy chcieliby podjąć wyzwanie, aby wznowić prace nad rozwojem w potencjalnych wskazaniach dla leku, ponieważ, jak to ujął Dr. Widmann: „Porzucenie nadziei nie wchodzi w grę, chyba że brak skuteczności lub toksyczność w stopniu nie do zaakceptowania skierują poszukiwania w kierunku alternatywnych molekuł”.

O chorobie Huntingtona

Choroba Huntingtona jest dziedzicznym schorzeniem mózgu, które zwykle objawia się w wieku od 30 do 50 lat i w różnym stopniu dotyka pamięć, emocje i motorykę pacjenta. Objawy choroby zasadniczo są wywołane nagromadzeniem „wadliwych” białek w komórkach nerwowych, które nie ulegają rozkładowi i w ten sposób uszkadzają komórki. Obecne metody leczenia są jedynie objawowe, ale Selisistat może posiadać właściwości modyfikujące to schorzenie poprzez wspomaganie komórek
w zredukowaniu toksycznego obciążenia wadliwymi białkami, w ten sposób łagodząc postęp choroby Huntingtona.

Kilka faktów o AOP Orphan

AOP Orphan jest międzynarodową firmą mającą swoją siedzibę główną w Wiedniu, w Austrii,
a skupiającą się na badaniach klinicznych, rozwoju i dystrybucji leków na rzadkie i skomplikowane choroby. Firma zapewnia również usługi dostosowane do indywidualnych potrzeb, aby spełnić wymagania lekarzy i pacjentów na terenie całej Europy Środkowej, Bliskiego Wschodu i Azji. Obecnie AOP Orphan koncentruje się na chorobach sierocych oraz skomplikowanych schorzeniach w takich dziedzinach jak hematologia i onkologia, kardiologia i pulmonologia, neurologia/psychiatria
i gastroenterologia.

Contact AOP Orphan Pharmaceuticals AG
Dr. Georg Fischer
Chief of Corporate Development
Wilhelminenstraße 91/IIf, 1160 Vienna, Austria
T: + 43 1 503 72 44 15
F: + 43 1 503 72 44 5
M: georg.fischer@aoporphan.com